英国《自然·生物技术》杂志近日刊发一篇由中国、加拿大、阿联酋、美国等国科研人员合作完成的论文，阐述了团队如何使用生成式人工智能工具辅助开发原创新药，成功实现一款候选药物早期研发降本增效，并在1期临床试验中取得理想结果。

这是一款治疗特发性肺纤维化的小分子候选药物，由人工智能驱动的生物医药公司英矽智能领衔的团队利用人工智能药物发现平台Pharma.AI筛选靶点，并设计药物。科研人员与平台反复互动，给予平台正向或负向反馈，不断缩小潜在靶点和化合物分子结构筛选范围，优化靶点和化合物选择。

新研究论文作者之一、英矽智能研究人员赵衡告诉记者，针对科研人员关注的病症，Pharma.AI可以分析多种数据和生物通路，以筛选出相应的潜在靶点，再根据选定靶点列举分子结构。此外，该平台还可以“反向”筛选，针对已知分子结构列举相应的作用靶点和适用的病症，通过“老药新用”等策略缩短新药研发流程。

论文第一作者、英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰介绍说，在这款候选药物进入临床前，研究团队历时18个月共生成78个候选化合物。相比传统制药方法，由人工智能驱动的药物研发效率显著提升，而成本大幅降低。

目前，这款候选药物正在中美两国同步开展两项随机双盲对照2a期临床试验，有望成为首款作用靶点与化合物分子均由人工智能平台发现且研发成功的创新药物。